写于 2018-11-09 05:08:10| 永利老虎机注册| 环境

基本平衡:保持我们对患者安全的承诺

一年半前来到PhRMA工作需要在极其复杂且不断发展的生物制药研究领域进行一些速成课程

在那段时间里,我逐渐了解到许多行业批评者都在寻求推广(有时甚至是错误描述)新药的发展,我们行业对安全的承诺和投资的作用

如果生物制药研究有一点是正确的,那就是为患者提供安全有效的新药的要求绝不是一种通用的模式

暂时考虑生物制药的研发 - 开发新药的价格超过10亿美元,这个过程可能需要10到15年,或者为了最终带来一个,需要筛选5,000到10,000个化合物新药上市

这些数字是说明性的,但仅说明了开发故事的一部分

没有任何生物制药研究计划与之前的生物制药研究计划相同

从基线科学到测试方法再到临床试验设计,研发是独一无二的,往往是不可预测的

没有人,不是服务时间最长的行业资深人士,也不是我们最严厉的批评家,可以准确地描述新药的发展

但在这个不断变化的创新生态系统中,有一些重要的常数 - 最重要的是患者安全的基本原则

在安全方面,我们不会动摇,因为我们不断创新,开发新的医疗技术,并使用科学以新颖的方式治疗患者

因此,我们拥有一个复杂,严谨,科学的发展过程,这个过程不断变化,是对安全的首要承诺

我们如何最好地服务于这两个重要目标

通过努力实现与科学和发展同步前进的现代监管体系

这种追求今年特别重要

随着2012年处方药物使用费法案(PDUFA)的重新授权,我们作为一个行业正在不断发展,以满足快速变化的科学需求,因为我们的理解在增长,我们所掌握的工具也在不断扩大

生物制药开发过程中有许多情况必须通过平衡来解决,而不是一般的方法

例如,仔细考虑利益 - 风险平衡至关重要,特别是在评估医疗需求未得到满足的患者时

在寻求现代监管框架的另一个讨论点,参议员Hagan的TREAT法案,将加强FDA对特别新型开发阶段药物的加速审批程序,平衡安全性和有效性,及时患者获得此类药物

我们继续参加有关该提案的重要对话

在这些重要的政策对话中,我们永远不会忘记我们作为一个行业的中心使命 - 为患者带来安全,有效的新药

投资在哪些方面适合进行复杂的科学研发,努力提高监管灵活性并注重安全

据我所知,对生物制药研发的投资可能是一个令人生畏的主张

这是漫长的,它的成本很高,而且风险很大

在风险资本投资历史上发挥重要作用的行业中,我们当然不希望劝阻可以帮助实现医疗进步和就业增长的投资

这样的投资已经需要一点灵活性 - 或者至少是信心

今天,公开交易股票的平均持有时间为7个月

然而,临床试验的平均成本和复杂性继续增加,从第3阶段开始试验的总时间至少达到6年

但最终,美国的生物制药研究公司不仅仅服务于投资时间表,我们为患者提供服务;这就是为什么我们不放弃对患者安全的承诺

不是在临床试验之后,不是在药物上市之后,而是在投资者长期转向其他事情之后

决不

这不是一个简单的论点

研发很重要

安全很重要

投资很重要

我们生物制药行业尽最大努力使它们共同发挥作用

这篇文章最初出现在PhRMA的Catalyst博客上

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